AUTORIZAŢIE DE PUNERE PE PIAŢĂ NR. 15170/2023/01-02 Anexa 1 Prospect Prospect: Informaţii pentru utilizator Miglustat Accord 100 mg capsule Miglustat Citiţi cu atenţie şi în întregime acest prospect înainte de a începe să luaţi acest medicament deoarece conţine informaţii importante pentru dumneavoastră. - Păstraţi acest prospect. S-ar putea să fie necesar să-l recitiţi. - Dacă aveţi întrebări suplimentare, adresaţi-vă medicului dumneavoastră sau farmacistului. - Acest medicament a fost prescris numai pentru dumneavoastră. Nu trebuie să-l daţi altor persoane. Le poate face rău, chiar dacă au aceleaşi semne de boală ca dumneavoastră. Dacă manifestaţi orice reacţii adverse, adresaţi-vă medicului dumneavoastră sau farmacistului. Acestea includ orice posibile reacţii adverse nemenţionate în acest prospect. Vezi pct. 4. - Ce găsiţi în acest prospect: 1. 2. 3. 4. 5. 6. Ce este Miglustat Accord şi pentru ce se utilizează Ce trebuie să ştiţi înainte să luaţi Miglustat Accord Cum să luaţi Miglustat Accord Reacţii adverse posibile Cum se păstrează Miglustat Accord Conţinutul ambalajului şi alte informaţii 1. Ce este Miglustat Accord şi pentru ce se utilizează Miglustat Accord conţine substanţa activă miglustat care face parte dintr-o grupă de medicamente care acţionează asupra metabolismului. Acest medicament este utilizat pentru tratamentul a două afecţiuni: Miglustat Accord este utilizat pentru tratamentul bolii Gaucher de tip I, uşoară până la moderată la adulţi. În boala Gaucher de tip I, o substanţă numită glucozilceramidă nu este eliminată din organism. Aceasta se acumulează în anumite celule ale sistemului imunitar al organismului. Acest proces are drept rezultat creşterea volumului ficatului şi splinei, anomalii la nivelul celulelor sanguine şi afectare osoasă. Tratamentul uzual pentru boala Gaucher de tip I este terapia de substituţie enzimatică. Miglustat Accord se utilizează numai în cazul în care pacientul nu poate fi supus terapiei de substituţie enzimatică. De asemenea, Miglustat Accord este utilizat pentru tratamentul simptomelor neurologice ale bolii Niemann-Pick de tip C la adulţi, adolescenţi şi copii. Dacă aveţi boala Niemann-Pick de tip C, în celulele din creier se acumulează grăsimi, cum sunt glicosfingolipidele. Aceasta poate determina tulburări ale funcţiilor neurologice, cum sunt mişcările lente ale ochilor, echilibrul, deglutiţia (înghiţirea) şi memoria, dar şi convulsii. Miglustat Accord acţionează prin inhibarea unei enzime numite „glucozilceramid-sintetază”, responsabilă de primul pas în sinteza majorităţii glicosfingolipidelor. 2. Ce trebuie să ştiţi înainte să luaţi Miglustat Accord Nu luaţi Miglustat Accord 1 dacă sunteţi alergic la miglustat sau la oricare dintre celelalte componente ale acestui - medicament (enumerate la pct. 6). Atenţionări şi precauţii Înainte să luaţi Miglustat Accord, adresaţi-vă medicului dumneavoastră sau farmacistului - - dacă suferiţi de boli renale dacă suferiţi de boli hepatice Medicul dumneavoastră va efectua următoarele teste înainte de începerea tratamentului şi în timpul tratamentului cu Miglustat Accord: - - - - testarea sensibilităţii nervoase la nivelul membrelor superioare şi inferioare determinarea concentraţiilor plasmatice de vitamină B12 monitorizarea creşterii - dacă sunteţi copil sau adolescent cu boală Niemann-Pick de tip C monitorizarea numărului de trombocite sanguine Aceste teste se efectuează deoarece, în timpul tratamentului cu Miglustat Accord, unii pacienţi au prezentat senzaţii de furnicături sau amorţeli la nivelul membrelor superioare şi inferioare, sau o scădere în greutate. Testele ajută medicul dumneavoastră să decidă dacă aceste efecte apar din cauza bolii dumneavoastră sau a altor afecţiuni existente sau sunt reacţii adverse ale Miglustat Accord (vezi pct. 4 pentru detalii). Dacă aveţi diaree, medicul dumneavoastră vă poate recomanda să schimbaţi regimul alimentar, pentru a reduce cantitatea ingerată de lactoză şi carbohidraţi precum zahărul (din trestia de zahăr), să nu administraţi Miglustat Accord concomitent cu alimentele, sau să reduceţi temporar doza. În unele cazuri, medicul dumneavoastră vă poate prescrie medicamente antidiareice cum este loperamida. Dacă diareea nu răspunde la aceste măsuri sau dacă aveţi orice alt disconfort abdominal, adresaţi-vă medicului dumneavoastră. În acest caz, medicul dumneavoastră vă poate indica investigaţii suplimentare. Pacienţii de sex masculin trebuie să utilizeze metode contraceptive sigure în timpul tratamentului cu Miglustat Accord şi timp de 3 luni de la încetarea tratamentului. Copii şi adolescenţi Nu administraţi acest medicament copiilor şi adolescenţilor (cu vârsta sub 18 ani) cu boală Gaucher de tip I, întrucât nu se cunoaşte dacă are efect pentru această boală. Miglustat Accord împreună cu alte medicamente Spuneţi medicului dumneavoastră sau farmacistului dacă luaţi, aţi luat recent sau s-ar putea să luaţi orice alte medicamente. Spuneţi medicului dumneavoastră dacă luaţi medicamente care conţin imiglucerază, care se utilizează uneori concomitent cu Miglustat Accord. Acestea pot reduce cantitatea de Miglustat Accord din organismul dumneavoastră. Sarcina, alăptarea şi fertilitatea Nu luaţi Miglustat Accord dacă sunteţi gravidă sau dacă intenţionaţi să deveniţi. Adresaţi-vă medicului dumneavoastră pentru informaţii suplimentare. În timpul tratamentului cu Miglustat Accord, trebuie să utilizaţi metode contraceptive sigure. Nu alăptaţi în timpul tratamentului cu Miglustat Accord. Pacienţii de sex masculin trebuie să utilizeze metode sigure de contracepţie pe durata tratamentului cu Miglustat Accord şi timp de 3 luni după terminarea tratamentului. Dacă sunteţi gravidă sau alăptaţi, credeţi că aţi putea fi gravidă sau intenţionaţi să rămâneţi gravidă, adresaţi-vă medicului dumneavoastră sau farmacistului pentru recomandări înainte de a lua acest medicament. Conducerea vehiculelor şi folosirea utilajelor 2 Miglustat Accord vă poate da o senzaţie de ameţeală. Nu conduceţi vehicule şi nu folosiţi utilaje dacă simţiţi ameţeală. Miglustat Accord conține sodiu Acest medicament conține mai puțin de 1 mmol (23 mg) de sodiu per capsulă, ceea ce înseamnă, practic „fără sodiu”. 3. Cum să luaţi Miglustat Accord Luaţi întotdeauna acest medicament exact aşa cum v-a spus medicul dumneavoastră. Discutaţi cu medicul dumneavoastră sau cu farmacistul dacă nu sunteţi sigur. • Pentru boala Gaucher de tip 1: Pentru adulţi, doza uzuală este o capsulă (100 mg) de trei ori pe zi (dimineaţa, după-amiaza şi seara). Aceasta înseamnă o doză maximă zilnică de trei capsule (300 mg). Dacă aveţi probleme cu rinichii, este posibil să primiţi o doză iniţială mai mică. Dacă suferiţi de diaree când luaţi Miglustat Accord, este posibil ca medicul dumneavoastră să vă reducă doza, de exemplu la o capsulă (100 mg) o dată sau de două ori pe zi (vezi pct. 4). Medicul vă va spune cât timp va dura tratamentul în cazul dumneavoastră. Miglustat Accord se poate lua cu sau fără alimente. Capsula se înghite întreagă, cu un pahar cu apă. Pentru boala Niemann-Pick de tip C: Pentru adulţi şi adolescenţi (cu vârsta de peste 12 ani), doza uzuală este de două capsule (200 mg) de trei ori pe zi (dimineaţa, după-amiaza şi seara). Aceasta înseamnă o doză maximă zilnică de şase capsule (600 mg). Pentru copii cu vârsta sub 12 ani, medicul dumneavoastră va ajusta doza pentru boala Niemann-Pick de tip C. Miglustatul se poate lua cu sau fără alimente. Capsula se înghite întreagă, cu un pahar cu apă. Dacă luaţi mai mult Miglustat Accord decât trebuie Dacă luaţi mai multe capsule decât vi s-a recomandat, adresaţi-vă imediat medicului. În studiile clinice, miglustatul s-a utilizat în doze de până la 3000 g: aceasta a determinat scăderi ale numărului de leucocite din sânge şi alte reacţii adverse similare celor descrise la pct. 4. Dacă uitaţi să luaţi Miglustat Accord Luaţi următoarea capsulă la ora obişnuită. Nu luaţi o doză dublă pentru a compensa doza uitată. Dacă încetaţi să luaţi Miglustat Accord Nu încetaţi să luaţi Miglustat Accord fără să discutaţi cu medicul dumneavoastră. Dacă aveţi alte întrebări cu privire la utilizarea acestui medicament, adresaţi-vă medicului sau farmacistului. 4. Reacţii adverse posibile Ca toate medicamentele, acest medicament poate provoca reacţii adverse, cu toate că nu apar la toate persoanele. Cele mai grave reacţii adverse: Unii pacienţi au prezentat senzaţii de furnicături sau amorţeală la nivelul mâinilor şi picioarelor (observate frecvent). Acestea ar putea reprezenta semne de neuropatie periferică, datorată reacţiilor adverse ale Miglustat Accord, sau ar putea fi datorate bolilor existente. Medicul dumneavoastră vă va efectua câteva analize înainte şi în timpul tratamentului cu Miglustat Accord, pentru a evalua această situaţie (vezi pct. 2). 3 În cazul în care prezentaţi oricare dintre aceste reacţii, vă rugăm să vă adresaţi medicului dumneavoastră cât mai curând posibil. În cazul în care prezentaţi un tremor uşor, de regulă la nivelul mâinilor, adresaţi-vă medicului dumneavoastră cât mai curând posibil. Tremorul dispare adesea fără a fi necesară încetarea tratamentului. Uneori va fi necesar ca medicul dumneavoastră să reducă doza sau să oprească tratamentul cu Miglustat Accord pentru a înceta tremorul. Foarte frecvente – pot afecta mai mult de 1 persoană din 10 Reacţiile adverse cele mai frecvente sunt diareea, flatulenţa (gazele), durerile abdominale (de stomac), scăderea în greutate şi scăderea apetitului alimentar. În cazul în care slăbiţi la începutul tratamentului cu Miglustat Accord, nu vă îngrijoraţi. De obicei, scăderea în greutate încetează pe măsura continuării tratamentului. Frecvente – pot afecta până la 1 persoană din 10 Reacţiile adverse frecvente ale tratamentului includ durerile de cap, ameţeala, parestezia (furnicături sau amorţeală), coordonarea anormală, hipoestezia (reducerea sensibilităţii la atingere), dispepsia (arsuri la stomac), greaţa (senzaţia de rău), constipaţia şi vărsăturile, umflare sau disconfort la nivelul abdomenului (stomacului) şi trombocitopenie (reducerea numărului de trombocite din sânge). Simptomele neurologice şi trombocitopenia se pot datora bolii subiacente. Alte reacţii adverse posibile sunt spasme musculare sau slăbiciune, oboseală, frisoane şi stare generală de rău, depresie, tulburări de somn, tendinţa de a uita şi scăderea libidoului. Majoritatea pacienţilor manifestă una sau mai multe reacţii adverse, în general la iniţierea tratamentului sau la anumite intervale în timpul tratamentului. În cele mai multe cazuri, reacţiile adverse sunt uşoare şi dispar foarte repede. Dacă oricare dintre aceste reacţii adverse determină apariţia unor probleme, adresaţi-vă medicului dumneavoastră. Acesta vă poate reduce doza de Miglustat Accord sau vă poate indica alte medicamente pentru controlul acestora. Raportarea reacţiilor adverse Dacă manifestaţi orice reacţii adverse, adresaţi-vă medicului dumneavoastră sau farmacistului. Acestea includ orice reacţii adverse nemenţionate în acest prospect. De asemenea, puteţi raporta reacţiile adverse direct la: Agenţia Naţională a Medicamentului şi a Dispozitivelor Medicale din România Str. Aviator Sănătescu nr. 48, sector 1 București 011478- RO e-mail: adr@anm.ro Website: www.anm.ro Raportând reacţiile adverse, puteţi contribui la furnizarea de informaţii suplimentare privind siguranţa acestui medicament. 5. Cum se păstrează Miglustat Accord Nu lăsaţi acest medicament la vederea şi îndemâna copiilor. Nu luaţi acest medicament după data de expirare care este înscrisă pe cutie după „EXP”. Data de expirare se referă la ultima zi a lunii respective. Acest medicament nu necesită condiții speciale de păstrare. Nu aruncaţi niciun medicament pe calea apei sau a reziduurilor menajere. Întrebaţi farmacistul cum să aruncaţi medicamentele pe care nu le mai folosiţi. Aceste măsuri vor ajuta la protejarea mediului. 4 6. Conţinutul ambalajului şi alte informaţii Ce conţine Miglustat Accord Substanţa activă este miglustat . Celelalte componente sunt amidonglicolat de sodiu (tip A), povidonă K30, stearat de magneziu, dioxid de titan (E171) și gelatină. Cum arată Miglustat Accord şi conţinutul ambalajului Miglustat Accord 100 mg se prezintă sub formă de capsule de mărimea 4 cu cap si corp de culoare alb opac, ce conţin un granulat de culoare albă până la aproape albă, ambalate în blistere din PVC-PE- PCTFE/Al. Cutie cu 14x1 sau 84x1 capsule. Este posibil ca nu toate mărimile de ambalaj să fie comercializate. Deţinătorul autorizaţiei de punere pe piaţă și fabricantul Deţinătorul autorizaţiei de punere pe piaţă Accord Healthcare Polska Sp. z o.o. ul. Taśmowa 7, 02-677 Warszawa Polonia Fabricantul G.L. Pharma GmbH Schlossplatz 1, Lannach 8502 Austria Acest medicament este autorizat în Statele Membre ale Spațiului Economic European sub următoare denumiri comerciale: Portugalia Republica Cehă Germania Finlanda Franța Italia Polonia România Republica Slovacă Miglustat Accord Miglustato Accord Miglustat Accord Miglustat Accord 100 mg Hartcapseln Miglustat Accord 100 mg kovat kapselit Miglustat Accord 100 mg, gélule Miglustat Accord Miglustat Accord Miglustat Accord 100 mg capsule Acest prospect a fost revizuit în octombrie 2023. 5